Léky na vzácná onemocnění jsou léky používané k léčbě vzácných onemocnění. Říká se jim také „sirotci“. Zdá se, že pokud je nemoc vzácná, pak je těžké se s ní setkat.
Ve skutečnosti funguje paradox. I přes vzácnost je v souhrnu pacientů s takovými diagnózami hodně. Například v evropských zemích jich je 30 milionů, tedy přibližně každý 15. člověk trpí osiřelým onemocněním. K jejich léčbě jsou určeny speciální léky.
Registrace léků na vzácná onemocnění
Tyto léky obvykle procházejí stejnou cestou výroby a registrace jako konvenční léky. Ale mají určité výhody, které povzbuzují výrobce, aby investovali do jejich vývoje.
Vládní intervence na podporu výroby přicházejí různými způsoby: daňové úlevy a pobídky, zjednodušený přístup na domácí trh, rozvojové dotace, rozšířená exkluzivita trhu.
Kdo přiděluje stav
Přidělen status léku na vzácná onemocněníléky Výborem pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění, Evropská agentura pro léčivé přípravky. Poté schválila Evropská komise. Teprve poté je vydán registrační certifikát.
Požadavky
Aby mohla být žádost o status osiřelé osoby schválena, musí splňovat následující požadavky:
- Mělo by se používat k diagnostice, léčbě nebo prevenci život ohrožujícího nebo chronického onemocnění.
- Toto onemocnění by nemělo postihnout více než 5 lidí z 10 000 v Evropské unii nebo by mělo být nepravděpodobné, že prodej farmaceutického produktu pokryje náklady potřebné k jeho vývoji.
- Neexistuje žádná vhodná metoda pro diagnostiku, léčbu nebo prevenci onemocnění, nebo pokud je vytvořena, dotyčný lék by měl pacientům s takovým onemocněním pomoci.
Na úrovni zákona
V Rusku byl koncem března 2010 schválen návrh zákona „O oběhu léků“, který stanoví státní regulaci cen léků, které jsou považovány za nezbytné a životně důležité. O tzv. orphan drugs ve finální verzi přitom nebyla ani zmínka. Taková novela zmizela ze zákona po první korektuře Státní dumy.
Díky tomu se spojilo několik desítek charitativních nadacív projevu k prezidentovi Ruska. Požádali o legalizaci oběhu léků na vzácná onemocnění a zjednodušení režimu pro jejich dovoz a registraci v zemi.
V důsledku toho bylo na webu ministerstva zdravotnictví zveřejněno oficiální prohlášení. Postup pro dovoz takových léků byl tedy zjednodušen. Nyní to není více než 5 dní.
Povolení k dovozu pro osobní potřebu se vydává v elektronické podobě s digitálním podpisem. Díky tomu nebudou muset pacienti ze vzdálených regionů navštěvovat hlavní město, stát fronty na úřadech, aby získali povolení.
Sirotčí nemoci
Příklady osiřelých onemocnění jsou:
- Mukopolysacharidóza. Dědičné onemocnění v těžké formě, které se týká metabolických poruch. V Rusku se ročně narodí v průměru asi 15 lidí s touto nemocí.
- Hemofilie. Dědičná patologie, při které je diagnostikován nedostatek faktoru srážení krve, což zpomaluje proces. V Rusku bylo registrováno 8 000 pacientů.
- Chronická mukózní kandidóza. Původcem je houba rodu Candida. Obvykle se vyskytuje u dětí mladších 18 let.
Tento seznam navíc zahrnuje mukormykózu, zygomykózu, thymom, maligní sarkom měkkých tkání, cystickou fibrózu, hyperprolaktinemii, Rettův syndrom, žaludeční ulcerózní kolitidu, Majidův syndrom, aniridii. Toto nejsou jediné osiřelé patologie – jejich seznam je mnohem delší.
Seznam oblíbených drog
Nejznámější léky na vzácná onemocnění jsou:
- "Soliris". Léčivou látkou je eculizumab. Lék je imunosupresivum. Indikace k použití - atypický hemolyticko-uremický syndrom, stejně jako paroxysmální noční hemoglobinurie. Kontraindikace zahrnují nosičství Neisseria meningitides, aktivní infekci, nedostatek očkování, závažnou patologii jater a ledvin.
- "Enplate". Hlavní účinnou látkou je romiplostim. Lék je předepisován pro idiopatickou trombocytopenickou purpuru.
- "Elapraza". Hlavní složkou je idursulfáza. Lék je předepsán pro mukopolysacharidózu typu 2.
- "Nákladní vůz". Hlavní složkou léku je bosentan. Používá se při plicní hypertenzi.
- "Enbrel". Lék obsahuje etanercept. Předepisuje se pro juvenilní artritidu se systémovým začátkem.
- "Uvidíme." Aktivní složkou je galsulfáza. Nástroj se používá pro mukopolysacharidózu čtvrtého typu.
- "Actemra". Obsahuje tocilizumab. Předepisuje se pro juvenilní artritidu se systémovým začátkem.
- "Revoleyd". Léčivou látkou je eltrombopag. Nástroj se používá pro idiopatickou trombocytopenickou purpuru.
- "Aldazurim". Hlavní látkou je laronidáza. Předepisuje se na mukopolysacharidózu typu 1.
- "Ilaris". Účinnou látkou je kanakinumab. Lék se používá u juvenilní artritidy se systémovým začátkem.
- "Privigen". JehoAktivní složkou je lidský imunoglobulin. Lék je předepsán pro idiopatickou trombocytopenickou purpuru.
- "Replagal". Léčivou látkou je agalsidáza alfa. Předepisuje se na Fabryho chorobu.
- "Exjade". Léčivou látkou je deferasirox. Lék se používá při nespecifikované aplastické anémii.
- "Orfadin". Léčivou látkou je nitisinone. Předepisuje se na tyrozinemii.
- "Adempas". Obsahuje riociguát. Předepisuje se pro plicní hypertenzi.
- "Opsumite". Obsahuje macitentan. Používá se při plicní hypertenzi.
- "Revace". Obsahuje sildenafil. Předepsáno pro plicní hypertenzi.
- "Myozyme". Hlavní složkou je alglukosidáza alfa. Droga se používá při Pompeho chorobě.
- "Závoj". Hlavní účinnou látkou je miglustat. Předepisuje se při sfingolipidózách.
- "Ventavis". Obsahuje iloprost. Předepsáno pro plicní hypertenzi.
- "Fabrazim". Obsahuje agalsidasu beta. Předepisuje se při sfingolipidózách.
- "Volibris". Účinnou látkou je ambrisentan. Předepsáno pro plicní hypertenzi.
- "Ilomedin". Léčivou látkou je iloprost. Lék se používá při plicní hypertenzi.
Tento seznam léků na vzácná onemocnění je považován za nejoblíbenější mezi léky předepisovanými na nemoci.
Kontraindikace
Drogy je zakázáno brát, kdyžzvýšená citlivost na účinnou látku léčiva, stejně jako u těžkých forem jaterních a ledvinových patologií. Děti jsou podávány pouze se souhlasem lékaře.
Závěr
Seznam léků na vzácná onemocnění je tedy seznam léků předepisovaných na onemocnění ze stejnojmenné skupiny. Takové patologie jsou považovány za vzácné.
Pro vývoj léků pro vzácná onemocnění jsou společnostem poskytovány pobídky. Registrace se provádí stejným způsobem jako u jiných léčiv, ale s dodatečným potvrzením od příslušné komise.
Pokud jde o pacienty, je třeba mít na paměti, že lék by měl předepisovat pouze lékař. Samopořizování léků se nedoporučuje, protože nemusí přinést požadovaný výsledek, ale pouze zhoršit průběh onemocnění.
